Terapi gen apa itu, bagaimana hal itu dilakukan dan apa yang bisa diobati

Terapi gen, juga dikenal sebagai terapi gen atau pengeditan gen, adalah perawatan inovatif yang terdiri dari serangkaian teknik yang dapat berguna dalam pengobatan dan pencegahan penyakit kompleks, seperti penyakit genetik dan kanker, dengan memodifikasi gen spesifik.

Gen dapat didefinisikan sebagai unit dasar hereditas dan terdiri dari urutan spesifik asam nukleat, yaitu, DNA dan RNA, dan yang membawa informasi terkait dengan karakteristik dan kesehatan seseorang. Dengan demikian, jenis perawatan ini terdiri dari menyebabkan perubahan dalam DNA sel yang terkena penyakit dan mengaktifkan pertahanan tubuh untuk mengenali jaringan yang rusak dan mempromosikan eliminasi..

Penyakit yang dapat diobati dengan cara ini adalah penyakit yang melibatkan beberapa perubahan dalam DNA, seperti kanker, penyakit autoimun, diabetes, fibrosis kistik, di antara penyakit degeneratif atau genetik lainnya, namun, dalam banyak kasus mereka masih dalam tahap pengembangan. tes.

Bagaimana itu dilakukan

Terapi gen terdiri dari penggunaan gen, bukan obat untuk mengobati penyakit. Ini dilakukan dengan mengubah bahan genetik jaringan yang dikompromikan oleh penyakit oleh yang lain yang normal. Saat ini, terapi gen telah dilakukan dengan menggunakan dua teknik molekuler, teknik CRISPR dan teknik T-Cell Car:

Teknik CRISPR

Teknik CRISPR terdiri dari mengubah daerah DNA tertentu yang dapat dikaitkan dengan penyakit. Dengan demikian, teknik ini memungkinkan gen untuk diubah di lokasi tertentu, dengan cara yang tepat, cepat dan lebih murah. Secara umum, teknik ini dapat dilakukan dalam beberapa langkah:

Gen spesifik, yang juga bisa disebut gen target atau sekuens, diidentifikasi;
Setelah identifikasi, para ilmuwan membuat urutan "panduan RNA" yang melengkapi wilayah target;
RNA ini ditempatkan di dalam sel bersama dengan protein Cas 9, yang bekerja dengan memotong urutan DNA target;
Kemudian, urutan DNA baru dimasukkan ke dalam urutan sebelumnya.

Kebanyakan perubahan genetik melibatkan gen yang terletak di sel somatik, yaitu sel yang mengandung materi genetik yang tidak diturunkan dari generasi ke generasi, membatasi perubahan hanya pada orang itu saja. Namun, penelitian dan eksperimen telah muncul di mana teknik CRISPR dilakukan pada sel germinal, yaitu pada telur atau sperma, yang telah menghasilkan serangkaian pertanyaan tentang penerapan teknik dan keamanannya dalam pengembangan orang tersebut..

Konsekuensi jangka panjang dari teknik dan pengeditan gen belum diketahui. Para ilmuwan percaya bahwa manipulasi gen manusia dapat membuat seseorang lebih rentan terhadap terjadinya mutasi spontan, yang dapat menyebabkan terlalu aktifnya sistem kekebalan tubuh atau munculnya penyakit yang lebih serius..

Selain diskusi tentang pengeditan gen untuk berputar di sekitar kemungkinan mutasi spontan dan penularan perubahan untuk generasi masa depan, masalah etika prosedur juga telah banyak dibahas, karena teknik ini juga dapat digunakan untuk mengubah karakteristik bayi, seperti warna mata, tinggi, warna rambut, dll..

Teknik Sel-T Mobil

Teknik Sel-T Mobil sudah digunakan di Amerika Serikat, Eropa, Cina dan Jepang dan baru-baru ini digunakan di Brasil untuk mengobati limfoma. Teknik ini terdiri dari mengubah sistem kekebalan tubuh sehingga sel-sel tumor mudah dikenali dan dihilangkan dari tubuh.

Untuk ini, sel-sel T pertahanan orang tersebut dihapus dan materi genetiknya dimanipulasi dengan menambahkan gen CAR ke sel-sel, yang dikenal sebagai reseptor antigen chimeric. Setelah menambahkan gen, jumlah sel meningkat dan, dari saat jumlah sel yang memadai diverifikasi dan adanya struktur yang lebih disesuaikan untuk pengenalan tumor, ada induksi memburuknya sistem kekebalan tubuh seseorang dan kemudian injeksi. sel pertahanan dimodifikasi dengan gen CAR.

Dengan demikian, ada aktivasi sistem kekebalan tubuh, yang mulai mengenali sel-sel tumor lebih mudah dan dapat menghilangkan sel-sel ini lebih efektif..

Penyakit yang dapat diobati dengan terapi gen

Terapi gen menjanjikan untuk pengobatan penyakit genetik apa pun, namun hanya beberapa yang sudah dapat dilakukan atau dalam tahap pengujian. Pengeditan genetik telah dipelajari dengan tujuan mengobati penyakit genetik, seperti cystic fibrosis, kebutaan bawaan, hemofilia dan anemia sel sabit, misalnya, tetapi juga telah dianggap sebagai teknik yang dapat mempromosikan pencegahan penyakit yang lebih serius dan kompleks, seperti misalnya kanker, penyakit jantung dan infeksi HIV, misalnya.

Meskipun lebih banyak dipelajari untuk pengobatan dan pencegahan penyakit, pengeditan gen juga dapat diterapkan pada tanaman, sehingga mereka menjadi lebih toleran terhadap perubahan iklim dan lebih tahan terhadap parasit dan pestisida, dan dalam makanan dengan tujuan menjadi lebih bergizi.

Terapi gen melawan kanker

Terapi gen untuk pengobatan kanker sudah dilakukan di beberapa negara dan khususnya diindikasikan untuk kasus-kasus spesifik leukemia, limfoma, melanoma atau sarkoma, misalnya. Jenis terapi ini terutama terdiri dari mengaktifkan sel-sel pertahanan tubuh untuk mengenali sel-sel tumor dan menghilangkannya, yang dilakukan dengan menyuntikkan jaringan atau virus yang dimodifikasi secara genetik ke dalam tubuh pasien..

Diyakini bahwa, di masa depan, terapi gen akan menjadi lebih efisien dan menggantikan perawatan kanker saat ini, namun, karena masih mahal dan membutuhkan teknologi canggih, lebih disukai diindikasikan pada kasus-kasus yang tidak menanggapi pengobatan dengan kemoterapi, radioterapi. dan operasi.